细看2017年全球十大突破性技术榜单之三大医疗科技

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2018-10-06

《麻省理工科技评论》发布的2017年全球十大突破性技术榜单中与相关的四大科技。 近日,《麻省理工科技评论》发布2017年全球十大突破性技术榜单,《麻省理工科技评论》全球十大突破性技术具备极大的全球影响力和权威性,至今已经举办了超过16年。

每年上榜的有的已经在现实中得以应用,有的还尚需时日,但他们的重要性都毋庸讳言,注定将在未来对我们的经济政治生活产生重大的影响,甚至会彻底改变整个社会的文化面貌。 笔者根据互联网内容,整理出与医疗相关三大突破性科技,期待这些新技术可以为未来医疗带来更大变革。 基因疗法2.0技术突破:美国即将批准首个基因治疗技术,更多基因疗法正在开发与批准的进程中。 重要意义:很多疾病都是由单个基因突变导致的,新型基因疗法能够彻底治愈这些疾病。

成熟期:现在数十年来,研究人员一直在追求基因疗法的梦想。

基因疗法的前景非常美好:利用改造过的病毒将相关基因的健康副本递送至携带有缺陷基因的患者体内。 然而,至今为止,基因疗法带来的失望远大于希望。 1999年,一名18岁的肝病患者杰西·基辛格(JesseGelsinger)在一场基因治疗实验中死亡,从此整个基因疗法领域的发展就开始停滞不前。

早期基因疗法失败的原因部分是源于其递送机制,因为新的遗传物质(改造基因)、以及将其携带至细胞的载体病毒,被错误地递送到基因组的其他位置,这会激活某些患者体内的致癌基因,或者引起患者免疫系统的过度反应,从而导致多器官功能衰竭以及脑死亡。

但是现在,一些关键的难题已经解决,基因治疗也将迎来曙光。 研究人员使用了更高效的病毒将新的功能基因转运到细胞中。 现在,两种遗传性疾病的基因疗法:治疗一种SCID病的Strimvelis,以及治疗一种引起脂肪在血液中堆积的失调症的Glybera,已在欧洲获得相关管理部门的批准。 在美国,SparkTherapeutics有望成为第一家迈入市场的基因疗法新创公司,该公司开发出针对渐进式失明的基因治疗方法。

还有很多其他正在研究的基因疗法,正将目光投向血友病的治疗,以及一种称为表皮溶解水皰症的遗传性皮肤失能症。 虽然目前已经针对几种相对罕见的疾病开发了基因疗法,但是对于那些具有复杂遗传病因的常见疾病,开发对应的基因疗法则更加困难。 对于像SCID和血友病这样的疾病,科学家明确知道引起疾病的精确基因突变。

但是,诸如阿尔茨海默病、糖尿病和心力衰竭等疾病,它们不仅涉及到多个基因,并且在患有同种疾病的不同病人中,对应的基因突变还不完全相同。 目前相关领域的研究者主要研究者包括:SparkTherapeutics、BioMarin、GenSightBiologics、BlueBirdBio、UniQure。